【書籍】希少疾患用医薬品の適応拡大と事業性評価(No.1969)

希少疾患用医薬品の

適応拡大と事業性評価

------------------------------------------------------------------------------ 

◎ 「適応先の探し方は」「助成金はどのくらい」「製造や安定供給体制をどう構築するの」等の悩みを解決！

◎　採算性が見込めるビジネスモデルを構築する

 ■　目　　次                                                                                                    

第1章　海外の希少疾患用医薬品市場からみる狙うべき国、疾患領域の考察
第2章　製品価値最大化を目指した希少疾患のマーケティング戦略
第3章　採算性のある希少疾患ビジネスモデル構築と事業性評価
第4章　希少疾患治療薬開発における非臨床・臨床試験と求められる安全性評価
第5章　グローバル視点での申請、適応追加申請と助成金の受け方
第6章　コストを考慮した小ロット製造設備管理と安定供給のポイント
第7章　がん領域における診断・治療の現状と求める医薬品・医療機器・再生医療像
第8章　免疫、全身性疾患における診断・治療の現状と求める医薬品・医療機器・再生医療像
第9章　小児疾患領域における診断・治療の現状と求める医薬品・医療機器・再生医療像
第10章　遺伝子、その他難病における診断・治療の現状と求める医薬品・医療機器・再生医療像

■本書のポイント                                                                                                　

◆希少疾患のビジネスモデル構築と事業性評価◆
　　・患者、医師アンケート調査から新しい希少疾患を見つけ出すには
　　・適応拡大を見据えたビジネスモデル構築法
　　・本当に儲かるのか？GO/NO GO判断のポイント
　　・オーファンドラッグの医療経済評価

◆希少疾患治療薬開発における臨床試験の進め方と申請のコツ◆
　　・患者数が少ない中でどのように被験者を集めれば良いのか
　　・試験デザインの考え方、エンドポイント設定のポイント
　　・市販後を含む、求められる有効性、安全性評価
　　・国内外申請の違いと機構相談活用のポイント

◆希少疾患の患者数・売上予測とマーケティング戦略◆
　　・患者支援団体や学会を活用して希少疾患の認知度を上げるには
　　・KOLの選定と良い関係作りのポイント
　　・患者数調査や売上予測のポイント
　　・ドラッグリポジショニングを活用した製品価値最大化

◆小ロット製造の設計・管理と安定供給のポイント◆
　　・希少疾患治療薬製造にも対応した工場設計、ハード面対応とその管理
　　・医薬品安定供給体制構築のポイント
　　・多品種少量生産の変更管理、技術移転のポイント
　　・希少疾患治療薬製造工場における査察対応

--------------------------------------------------------------------------------