再生医療等製品/遺伝子治療用製品の
承認取得/審査の視点と実務戦略
～条件及び期限付承認/生物多様性影響評価(カルタヘナ法)の実際～
～非臨床・臨床試験デザイン/ウイルス安全性/同等性・同質性評価/欧米査察等～
～承認取得事例「キムリア」「コラテジェン」(2019/3承認)：開発時の課題と当局対応等～
| 発刊日 | 2020年9月29日 |
| 体裁 | B5判上製本 474頁 |
| 価格(税込) |
66,000円 ( S&T会員価格 62,700円 )
定価：本体60,000円＋税6,000円
会員：本体57,000円＋税5,700円
アカデミー価格 46,200円(本体42,000円＋税4,200円) ※アカデミー対象者：学生と教員、学校図書館および医療従事者 |
| 備考 | 送料は当社負担 |
～当局／企業担当者／厚労省研究班メンバー等より
再生医療・遺伝子治療の最新の観点を集約～
条件及び期限付承認での審査の視点とは！
近年トピックとなっているカルタヘナ法対応の実際や
再生医療等製品・遺伝子治療用製品に特有の事項を押さえた、
実際の承認取得事例にも言及！
・条件及び期限付承認制度と製造販売後承認条件評価：審査時に重視するポイント等
・環境影響評価に関する日米欧の規制比較や問題点、
企業側の経験をふまえたカルタヘナ法の承認までの実際
・承認取得事例及び実際に苦慮した点：
※対新型コロナ｢DNAワクチン｣で注目されるアンジェスの「環状プラスミドDNA」は
「コラテジェン」で使用されるものと同様になります
・再生医療等製品・遺伝子治療用製品の懸念事項と特有の考え方：
非臨床試験・臨床試験デザイン設計 / 感染因子への安全確保対策(ウイルス試験等) /
・再生医療等製品の知財戦略・事業化戦略と開発の課題
審査時に重視するポイント等 】
“条件及び期限付承認を適用する場合、有効性の検証及びさらなる安全性の確認に
当局審査部の視点から、実際に条件及び期限付承認の可否を検討する際の論点をふまえ、
承認審査等での議論の実態に言及！
治験とは異なる環境下にて実行可能な製造販売後承認条件評価をいかに計画するか？
関連する対面助言で多く受ける質問や治験届及び承認審査件数の推移等ふまえ、
近年の再生医療等製品の開発動向と今後の展望も示す。
【カルタヘナ法運用の実際:
日米欧の規制実情及び企業申請経験をふまえた具体的対応】
環境影響評価において各当局からはいつ、どのようなデータが求められるのか？
カルタヘナの承認取得までの薬事担当側での具体的な対応の実際とは？
承認取得までの具体的な対応が把握しづらい
カルタヘナ法に基づく【生物多様性環境評価】について
アカデミア・企業側双方の観点から詳述
増殖性/非増殖性ウイルスベクターの例を取り上げ、
資料作成等、承認までの間に必要な業務を、実際に第一種使用規程の申請に携わった
【再生医療等製品における懸念事項と特有の考え方】
■最新のグローバル観点もふまえた、ヒト細胞加工製品の非臨床試験デザイン設計
in vivo/in vitro試験法の詳細や選択時の考え方・各局面の留意事項等を
■再生医療等製品の有効性評価における製造工程への着眼と品質管理
ばらつきが有効性に与える影響について言及し
■ウイルスや細菌の検査及び検出の限界を考慮した、
再生医療等製品の感染因子に対する安全性確保対策の実際
製造に用いる生物由来原材料の安全性確保の観点から、ウイルス安全性、無菌試験、
■再生医療等製品の同等性／同質性評価の考え方
製造方法/製造所の変更に伴い必要な同等性／同質性評価における、
再生医療等製品の特有性をふまえた評価の考えた方を論述！
■GCTP省令での要求・再生医療の特異性をふまえたCPC(CPF)管理及び
欧米当局の要求事項及び着眼ポイントとは
設備構造設備・製造管理・品質システム・データインテグリティ,
施設バリデーションの実情等,実際の施設運用時の課題を読み解く。
各規格設定や同等性・同質性確保等の再生医療等製品特有の課題にも言及。
さらに、数多く公開されているUntitled LetterやWarning-Letterを参考とし、
査察の傾向・当局の着眼を読み解く！
【遺伝子治療用製品等における懸念事項と特有の考え方】
DS・DPの物理化学的/生物学的特性をいかにして明らかし、
開発初期での十分なデータが無い中、各開発段階でいかに設定根拠と定説性を説明するか？
遺伝子治療における特有事項をふまえた非臨床試験デザイン設計の考え方とは？
さらに昨今臨床応用が期待される「ゲノム編集技術」での
各特性に応じた品質及び安全性評価・臨床での課題及び長期フォローアップにも言及。
【再生医療等製品/遺伝子治療用製品の承認取得へ向けた
各製品の特徴をふまえた観点からの試験構築の考え方とは！
筆者の経験をふまえ、製造販売承認取得を念頭とした臨床試験デザイン・
■承認取得事例と実際に苦慮した点：「キムリア点滴静注」「コラテジェン®筋注用4mg」
2019年3月に本邦にて製造販売承認取得した下記2品目の開発事例を紹介！
「キムリア点滴静注（一般名：チサゲンレクルユーセル）」
「コラテジェン筋注用4mg（一般名：べペルミノゲン ペルプラスミド）」
治験開始前から承認準備・取得までの検討事項・実際に直面した課題や、
当局から要求された事項・生じた課題等にも言及。
■製薬企業側の視点で読み解く、再生医療等製品の事業化戦略・知財戦略及び開発の課題
企業での再生医療研究開発に約20年従事・業界団体活動に携わった筆者より、
企業開発者の立場で質問されることの多いポイントから、事業化戦略と開発マネジメント及び
申請の進め方と製造・品質管理を中心に課題を整理し、その戦略的解決策を考察。
さらに製薬企業の知財部担当者より、再生医療の特許出願および調査の実務における
|
著者 |
丸山 良亮氏 独立行政法人医薬品医療機器総合機構
河西 正樹氏 独立行政法人医薬品医療機器総合機構
山口 照英氏 金沢工業大学
田島 玄太郎氏 ファイザーR&D(合)
平井 孝昌氏 国立医薬品食品衛生研究所
草川 森士氏 国立医薬品食品衛生研究所
佐藤 陽治氏 国立医薬品食品衛生研究所
加畑 馨氏 北海道大学
岡﨑 利彦氏 大阪大学
國枝 章義氏 独立行政法人医薬品医療機器総合機構
立石 伸男氏 ノビオコンサルティング(合)
小野寺 雅史氏 国立成育医療研究センター
岡田 潔氏 大阪大学
澤 芳樹氏 大阪大学
弦巻 好恵氏 ノバルティスファーマ(株)
中條 光章氏 アンジェス(株)
中嶋 義充氏 武田薬品工業(株)
鮫島 正氏 テルモ(株)
| 目次 |
【第1部】再生医療等製品/遺伝子治療用製品における規制要件の現状と最新動向
第1章 再生医療等製品に関する規制要件と当局方針・今後の展望
はじめに
1. 再生医療の規制
2. 再生医療等製品の開発動向
3. 今後の展望
おわりに
第2章 再生医療等製品の条件及び期限付承認制度と製造販売後承認条件評価：
条件及び期限付承認制度における製品開発上の留意点等
はじめに
1. 再生医療等製品の条件及び期限付承認制度
2 条件及び期限付承認制度における開発上の留意点
おわりに
第3章 再生医療等製品/遺伝子治療用製品におけるカルタヘナ法運用の実際
第1節 生物多様性環境評価に関する日米欧の規制の違いと問題点
はじめに
1．日本のカルタヘナ第一種使用審査スキームについて
2．欧米の遺伝子治療薬の環境影響評価
3．欧米の承認申請における環境影響評価
4．海外規制当局に環境影響評価と日本のカルタヘナ第一種使用の評価の比較
第2節 企業におけるカルタヘナ法に係る第一種使用規程申請書および生物多様性影響評価書の作成から承認取得までの留意点
はじめに
1. カルタヘナ法が制定された背景
2. カルタヘナ法（遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律）
3. カルタヘナ法の関係法令およびポイント
4. カルタヘナ法に係る第一種使用規程および生物多様性影響評価書の作成から承認取得までの留意点
5. カルタヘナ法関連相談
6. 環境影響評価および排出に関する日米欧の規制／ICH見解の違いによる留意点
7. 米国の環境影響評価
8. 欧州の環境影響評価
9. ゾルゲンスマの環境影響評価および市販後の排出管理について
10. MHLW関連通知
11. まとめ
おわりに
【第2部】再生医療等製品における懸念事項と特有の考え方
第1章 再生医療等製品における非臨床試験時の試験デザイン設計
はじめに
1. 効力又は性能を裏付ける試験(非臨床POC試験)
2. 体内動態試験
3. 非臨床安全性試験
4. 欧米における非臨床試験に関する考え方
おわりに
第2章 再生医療等製品のウイルス安全性、無菌試験、エンドトキシン試験について
はじめに
１．再生医療等製品のウイルス安全性
2．無菌試験その他の感染症に関する試験
３．製造工程及び最終製品での試験
４. エンドトキシン試験
おわりに
第3章 再生医療等製品の有効性評価における製造工程への着眼と品質管理
はじめに
1. 有効性評価におけるばらつきの影響
2. 工程管理によるばらつきの制御
3. 製造工程の構築と品質の作り込み
4. 品質規格の考え方
5. 原料細胞の受入規格
6. 自家製品の特殊性
おわりに
第4章 GCTP省令をふまえたCPC(CPF)管理
1 再生医療等製品における構造設備に関する留意事項
2 再生医療等製品における製造管理に関する留意事項
3 再生医療等製品と品質システム
4 データインテグリティ(DI)
5 再生医療等製品特有の課題
第5章 再生医療等製品における同等性／同質性評価の考え方とICHQ5Eの利用
はじめに
1. 再生医療等製品の開発と品質管理
2. 製造工程の変更と品質の同等性／同質性評価の考え方
おわりに
第6章 再生医療等製品の製造施設に対するグローバル当局要求と査察動向・着眼点
はじめに
第1節 米国（FDA）
1. 再生医療製品に関する法的規制
2. PHSA§351と§361
3. 21 CFR §1271（Human cells, tissues, and cellular and tissue-based products）
4. cGTPとcGMPとの比較
5. HCT/P治験薬製品
6. FDA査察の状況と傾向
第2節 欧州（EMA）
1. ATMPガイドラインの概要
2. 査察の動向
3. 注目すべきプラクティス
【第3部】遺伝子治療用製品等における懸念事項とその考え方
第1章 品質
はじめに
1. 品質管理の考え方
2. Drug Substance：DS
3. Drug Product：DP
おわりに
第2章 特性解析
はじめに
1. 製品の性状
2. 特性解析
3. 分析法バリデーション
おわりに
第3章 非臨床試験
はじめに
1. 一般的な非臨床試験
2. 遺伝子治療用製品等に特有の非臨床安全性試験
おわりに
第4章 ゲノム編集技術
はじめに
1. 種類
2. 品質と安全性
3. in vivoゲノム編集
おわりに
第5章 カルタヘナ法第一種使用規程
はじめに
「第一種使用規定承認申請書（AAV）」
「第一種使用規定承認申請書（Ad,HSV）」
「第一種使用規定承認申請書における生物多様性影響評価書の記載にあたっての留意事項に関する補足解説」（補足解説書）」
【第4部】再生医療等製品/遺伝子治療用製品の承認取得へ向けた臨床開発/申請/戦略
第1章 再生医療等製品の臨床試験デザインの在り方及び申請に必要なデータの考え方
はじめに
１．再生医療等製品の臨床試験の特徴と注意事項
２．再生医療等製品の有効性・安全性の評価について
３．再生医療等製品の承認に求められる考え方と条件・期限付承認制度
４．再生医療等製品の臨床試験の実例
おわりに
第2章 再生医療等製品 CAR-T（キメラ抗原受容体T）細胞療法の日本における開発
1. はじめに
2. チサゲンレクルユーセルによる治療プロセス
3. 治験開始前
4. 承認申請準備から承認まで
5. 市販後
6. おわりに
第3章 遺伝子治療用製品における承認取得事例と実際に苦慮した点
1．はじめに
2．法規制の変遷
3．コラテジェンの開発コンセプト
4．コラテジェン開発の歴史
5．条件及び期限付承認の課題
6．製造販売後承認条件評価の課題
第4章 再生医療等製品の知的財産戦略と特有の問題
はじめに
1. 医薬品産業の発展と再生医療分野の位置づけ
2. 過去の事例に基づく、技術の複雑性、予測可能性の観点からの考察
3. 個別の観点からの考察
4. 製薬企業の知財部員から見た再生医療の特許実務の留意点
おわりに
第5章 再生医療等製品の事業化戦略と開発の課題
１はじめに
２．事業化戦略と開発マネジメント
３．再生医療等製品の承認申請と製造・品質管理について
４．まとめ
※掲載しております目次は一部抜粋となります。
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