2/20 患者価値起点の統合エビデンス戦略 ～医薬品開発における市場調査・RWE・HTAで描く上市設計～

MedBeStrat株式会社　取締役副社長　縣 直樹　氏

【主なご研究・ご業務】
　Stanford UniversityおよびDana–Farber Cancer Instituteでの基礎研究経験に基づき、最新の科学的知見を製薬・診断薬の開発戦略構築に活用。東邦大学薬学部客員教授として、学術的な視点と産業界のノウハウを融合した教育・指導に従事。革新的な医療技術の社会実装と患者中心主義の実践に向けた、広範な議論・提言活動を積極的に展開しています。 

1.    はじめに：現代の医薬品開発における上市成功の多義化と課題
　1.1. 承認後の「価値ある薬」への道のり：アクセス・適正使用・定着の重要性
　1.2. 薬剤を取り巻く環境変化：加速するHTA評価とRWEの活用要求
　1.3. 本講座の目的：患者価値を核としたローンチ戦略設計へのアプローチ

2.    患者中心主義の再定義と「患者価値」の戦略的活用
　2.1. 患者中心主義とは何か：Unmet NeedsからPatient Journeyまで
　2.2. Patient Reported Outcomes (PROs) / Clinical Outcome Assessments (COAs) の選定と活用
　2.3. 講師著書『患者中心主義の実践』にみる製薬企業の役割

3.    統合エビデンス計画（IEP）と臨床エビデンス計画（CEP）の全体像
　3.1. IEP：承認・償還・ガイドライン・適正使用まで見据えた全体戦略
　3.2. CEP：臨床開発の主要なエビデンス構築の枠組み
　3.3. 両計画の連携とクロスファンクショナルな推進

4.    【開発ステージ別戦略】探索・PoC期：価値仮説とターゲット製品プロファイル（TTP）の策定
　4.1. Unmet Needsの深度ある理解：患者・介護者インサイトの定性調査（KOL/患者インタビュー）
　4.2. 競争環境分析とSoC（Standard of Care）評価：将来ニーズの予測
　4.3. ターゲット製品プロファイル（TTP）への患者価値の組み込み

5.    【開発ステージ別戦略】P2期：対象患者の明確化とセグメンテーション
　5.1. 対象患者の明確化とセグメンテーション：治療パスとサブポピュレーションの特定
　5.2. 臨床エンドポイントへのPROs/COAsの適切な組み込み（規制・Payer要件）
　5.3. 早期の市場調査（医師サーベイ等）による価値受容性の確認

6.    【開発ステージ別戦略】P3期：償還・HTA要件を見据えたエビデンス構築
　6.1. 主要国（日本、欧州、米国）のHTA評価フレームワークとエビデンス要求の理解
　6.2. 臨床試験デザインへのHTA/Payer視点の導入：比較対照薬、評価項目、サブグループ設定
　6.3. RWEの潜在的活用領域の検討：外部比較対照、大規模集団での有効性・安全性評価
　6.3. エビデンスギャップ分析と追加エビデンス（非介入研究等）計画策定

7.    【開発ステージ別戦略】申請〜ローンチ期：アクセス・適正使用戦略の実装
　7.1. 価格戦略と償還シナリオの策定とステークホルダーエンゲージメント
　7.2. 適正使用ガイドライン・診断基準・資材の設計と医療現場への導入計画
　7.3. 診断・検査戦略との連動：コンパニオン診断薬等との連携
　7.4. 患者支援プログラムの検討と患者団体との連携

8.    【開発ステージ別戦略】ローンチ後：RWEによる価値検証と継続的最適化
　8.1. 実臨床における有効性、安全性、患者体験、医療経済性評価のためのRWE活用
　8.2. パーシステンス（継続率）とアドヒアランス改善戦略の立案
　8.3. Patient Journeyの継続的なモニタリングと改善点の特定
　8.4. Value Propositionの再評価とライフサイクルマネジメントへの接続

9.    市場・マーケティング調査の具体的な実施手法とデータ解釈
　9.1. 定性調査（KOL/患者インタビュー、FGI）の設計と効果的な実施
　9.2. 定量調査（医師/患者サーベイ）の設計、分析、仮説検証
　9.3. 調査結果を戦略に落とし込むためのフレームワーク

10.    RWE（リアルワールドエビデンス）分析の実際と戦略的活用
　10.1. 主要なRWEデータソース（レセプト、DPC、電子カルテ、患者レジストリ等）の特性と選定
　10.2. RWE研究のデザインとバイアス対策：限界と活用上の注意点
　10.3. RWEによる価値補完・価値創出の事例検討

11.    HTA（医療技術評価）分析の基礎と戦略的応用
　11.1. コスト・ユーティリティ分析（CUA）の基本とQALYの概念
　11.2. 医療経済評価モデル（CEモデル）の基礎知識と重要なインプットデータ
　11.3. HTA評価における共通の課題と、それへの戦略的アプローチ

12.    ローンチ戦略の統合：IEPへの落とし込みとロードマップ作成
　12.1. 各ステージで得られた情報をIEPに集約する方法
　12.2. ロードマップ策定：マイルストーン、KPI、責任範囲の明確化
　12.3. クロスファンクショナルチーム（Clinical, HEOR, Market Access, Commercial等）との合意形成と連携

13.    質疑応答

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