10/21 早期創薬から臨床・上市を見据えた戦略的TPP策定と運用実務～PFDDの組み込みとHTA逆算設計～

早期創薬から臨床・上市を見据えた戦略的TPP策定と運用実務～PFDDの組み込みとHTA逆算設計～

～研究所・開発・薬事・マーケティングを結ぶ部門横断KPIの設計～
～薬価・HTAを見据えた早期治験プロトコル設計の基本ノウハウ～

講師

MedBeStrat株式会社 取締役副社長 / 東邦大学薬学部 客員教授 　縣 直樹 氏

【主なご経歴】
国内外の大手・スタートアップ製薬および診断薬企業（ILEX Oncology、Genzyme、ファイザー、アッヴィ、シャイア、ガーダントヘルス、ファーマエッセンシア等）に勤務。腫瘍、免疫疾患および希少疾患領域等にて、創薬研究、メディカル活動、マーケットアクセス活動（薬価・HTA、患者支援等）に従事し、多数の医薬品・診断薬の上市に貢献。また、国内外大学（スタンフォード大学、ハーバード大学ダナ・ファーバー癌研究所等）にて腫瘍領域の基礎研究に従事。

【主なご研究・ご業務】
創薬研究、トランスレーショナルリサーチ、メディカルマーケティング戦略立案、マーケットアクセス（薬価・HTA）戦略構築、PFDD（患者主導型創薬・開発）の推進、医療機器/診断薬等の事業性評価および上市支援コンサルティング

【業界での関連活動】
米国癌学会誌（AACR）編集委員、日本薬理学会学術評議員を歴任

【​最近の主な研究及び公的業務等】
・著書：『患者中心主義の実践：製薬企業の持続的成長と信頼構築』（共著、ラーニングス株式会社、2025年）
・著書：『がんゲノム医療遺伝子パネル検査実践ガイド』（分担執筆、医学書院、2020年）
・論文：『医薬品の事業計画の立て方，ターゲット プロダクト プロファイル（TPP）の活用・運用法』PHARM STAGE Vol.26, No.4（2026年）

セミナー趣旨

セミナー講演内容

1. 創薬環境の変化と戦略的TPPの基本概念
　1.1 臨床開発成功率の課題と「承認される薬」から「選ばれる薬」への移行
　1.2 意思決定ツールとしてのTPPの基本構成（必須要求項目と差別化項目の分離）
　1.3 開発フェーズに応じたTPP更新プロセス（Living Document化の実務）

2. 日米欧におけるPFDD（患者中心の医薬品開発）の早期組み込み
　2.1 日米欧のPFDD規制動向（FDAガイドライン / PMDA方針の比較）
　2.2 患者インサイト（定性・定量調査）の収集とアンメットニーズの定量化
　2.3 疾患特性に応じた患者報告アウトカム（PRO）およびQoL指標の設定実務

3. 臨床アウトカムから逆算する非臨床試験設計（バックキャスト手法）
　3.1 臨床的最小重要差（MCID）から逆算する非臨床評価系の選定法
　3.2 疾患モデルの妥当性検証（表現型・メカニズム・臨床予測性）
　3.3 Target PK/PDプロファイルの設定と目標曝露量の決定プロセス

4. 定量的Go/No-Go判断基準の構築とリソース最適化
　4.1 3段階シナリオ（Target / Minimum / Stop）に基づく定量基準の設定
　4.2 事前設定した撤退基準に基づく客観的パイプラインポートフォリオ管理
　4.3 開発早期における市場価値（TAM/競合）と技術的成功確率（PTRS）の評価

5. 早期からの薬価・市場アクセス（HTA）を見据えたデータ設計
　5.1 創薬・早期臨床段階から考慮すべき費用対効果（ICER/QALY）の基礎
　5.2 治験プロトコルへのPRO（EQ-5D等）および医療経済評価データの組み込み
　5.3 日本の薬価制度（有用性加算・本質的価値等）を意識したエビデンス構築

6. ケーススタディと部門横断的な価値創造サイクル
　6.1 腫瘍・希少疾患におけるPFDD/PROを活用したTPP運用実例
　6.2 上市後RWD/RWEの活用と次世代品開発へのフィードバック構造
　6.3 研究所・開発・薬事・マーケティングを結ぶ部門横断KPIの設計

質疑応答

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