6/28 再生医療等製品における 承認審査・申請資料作成／条件及び期限付承認の場合の留意点

１．再生医療等製品概説
　1.1 再生医療等製品とは
　1.2 薬機法における再生医療等製品
　1.3 臨床開発状況

2．非臨床安全性評価
　2.1 基本的考え方
　2.2 細胞加工製品
　　2.2.1 一般毒性試験
　　2.2.2 造腫瘍性試験
　　2.2.3 非細胞成分・製造工程由来不純物
　　2.2.4 ex vivo 遺伝子治療製品
　　2.2.5 CAR-T製品
　2.3 in vivo 遺伝子治療製品
　2.4 信頼性保証

３．臨床試験
　3.1 臨床試験デザインの基礎
　3.2 再生医療等製品の特殊性
　3.3 エンドポイント設定
　3.4 試験デザイン
　3.5 条件及び期限付承認と先駆的再生医療等製品
　3.6 審査報告書に見る議論のポイント

４．参考
　4.1 日米欧の指針・ガイダンス
　4.2 参考URL

□質疑応答□

１．再生医療等製品の開発から承認まで
　1.1 治験
　1.2 承認申請・審査
　1.3 信頼性保証

２．迅速な実用化を図るための制度
　2.1 希少疾病用再生医療等製品の指定制度
　2.2 先駆的再生医療等製品指定制度
　2.3 特定用途再生医療等製品の指定制度
　2.4 条件及び期限付承認制度

３．製造販売承認申請における留意事項
　3.1 製造販売承認申請書に添付すべき資料
　3.2 資料作成の留意点
　3.3 条件及び期限付承認の場合の留意点

□質疑応答□