8/30 最新規制動向をふまえた 再生医療等製品における 承認申請（品質・非臨床・臨床試験）の留意点と 当局の要求事項

 山梨大学医学部附属病院 臨床研究連携推進部 特任准教授 博士（医学）　小林 基博 氏　≫【講師紹介】

　【元 医薬品医療機器総合機構（PMDA）イノベーション実用化支援・戦略相談課】

 　再生医療等製品は、その特性や対象疾患の多様性から、従来の低分子医薬品とは異なり、一様な評価方法や基準が存在しないため、開発には特別な注意が必要です。このため、最新の規制動向を踏まえ、当局から発出された指針やガイドラインを参考にしながら、製造販売承認に向けた開発進め方を解説します。なお、本講演は、講演者のこれまでの経験に基づく個人的見解を示すものであることを理解していただきたい。

【得られる知識】
▽再生医療のレギュレーション、医薬品と再生医療等製品のGCPの違い、カルタヘナ法など、再生医療に関連する法規制の理解を深めます。
▽再生医療等製品の品質および非臨床安全性に関する具体的な留意点を学びます。
▽臨床試験の計画と実施に必要な知識を提供します。
▽製造販売承認申請の進め方、PMDA（医薬品医療機器総合機構）の相談業務、再生医療等製品の承認プロセスなど、承認申請に関する具体的な手順と戦略を解説します。

 １．再生医療を取り巻く法規制について
　1-1 再生医療等製品とは
　1-2 再生医療のレギュレーション
　1-3 再生医療等製品GCPと医薬品GCPとの違い
　1-4 カルタヘナ法について

２．再生医療等製品の品質について
　2-1 原料等の適格性
　2-2 規格及び試験方法並びに工程内管理試験
　2-3 安定試験
　2-4 製造工程由来不純物等の安全性評価
　2-5 ウイルス等感染性物質に対する考え方
　2-6 細胞バンクの概念
　2-7 同等性/同質性の評価
　2-8 品質についての具体的な留意点

３．再生医療等製品の非臨床安全性について
　3-1 一般毒性試験
　3-2 造腫瘍性試験
　3-3 抗原性試験
　3-4 生命維持に関わる機能への影響評価
　3-5 体内動態
　3-6 非臨床安全性についての具体的な留意点

４．再生医療等製品の臨床試験について
　4-1 効力又はせいのうを裏付ける試験
　4-2 臨床試験のデザイン
　　4-2.1 用法及び用量
　　4-2.2 有効性評価
　　4-2.3 安全性評価

５．遺伝子治療用製品の品質及び非臨床安全性について
　5-1 遺伝子治療用製品の品質
　5-2 遺伝子治療用製品の品質及び非臨床安全性
　5-3 臨床試験

６．再生医療等製品の製造販売承認申請に向けて
　6-1 製造販売承認申請の進め方
　6-2 再生医療等製品のPMDAの相談業務
　6-3 審査報告書の活用
　6-4 コンビネーション製品

７．現在までに承認された再生医療等製品について

８．現在研究中の再生医療等製品と先進的な技術について

□質疑応答□

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