1/27 希少疾患治療薬開発にむけた 治療薬開発の最新戦略とアプローチ ― 最新薬事規制、外国臨床データの外挿戦略、 リアルワールドデータ活用、DCT活用―

アッヴィ(同) 開発本部 神経・精神領域開発部 部長　医学博士　

小串 健太郎 氏　≫【講師紹介】

 　希少疾患の臨床試験は、患者数の少なさのため開発が困難であり、加えて近年の海外ベンチャーによる海外先行開発が進み、新たなドラッグラグ/ロス問題が浮上している。そういった背景から薬事規制要件の緩和や、外国臨床データとリアルワールドデータ（RWD）の活用に注目が集まり、特にRWDは米国での活用が先行し、日本でも規制整備が進行中である。また、AIなどのデジタル技術と組み合わせることで、長期疾患や治療効果の予測に役立つ可能性もある（Digital Twin）。さらに新型コロナウイルスの影響で、在宅による分散型臨床試験（DCT）やデジタルバイオマーカーの実装が進み、希少疾患開発への応用可能性が指摘されている。本セミナーでは、希少疾患開発における最新の薬事規制、RWDの活用事例、そしてDCTやAIによる将来の展望について解説する。

 １．希少疾患開発に関連した最新薬事規制
　・希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）等指定制度
　・外国臨床データの受け入れ（日本人第I相試験、患者対象試験）
　・優先審査、条件付き指定制度など

２．希少疾患での臨床開発におけるリアルワールドデータ（RWD）の活用
　・製薬会社が活用できるリアルワールドデータ(RWD)とは
　　　‐ RWD活用の関連規制
　　　‐ 臨床開発へのRWDを活用する際のコンセプト
　　　‐ 国内外の、RWDの臨床開発活用に関する関連規制
　　　‐ 薬事承認申請への、国内外での活用事例

３．DCT(Decentralized Clinical Trial)の概要と活用可能性
　・リモートモニタリング、eConsent, eSource, 治験薬配送など
　・がん領域での活用事例
　・ウェアラブルデータなどのデジタルバイオマーカーの活用可能性

４．今後の展望と課題
　・欧米と日本での、RWDの将来への適用範囲拡大の方向性　
　・製薬企業がレジストリへアクセスする際の、ポイントと現状の課題
　・実装段階にある、リアルワールドデータ×AIによるデジタルツイン

□質疑応答□

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