4/21 AAVベクター遺伝子治療薬における CMC・非臨床の留意点

第1部（10:30～12:30）
「AAVベクターにおける製造プロセス開発のキーポイント」

第2部（13:30～15:30）
「遺伝子治療薬・細胞医薬品・ウイルスベクターにおける分析・品質管理」

[趣旨]

[得られる知識]

[講演項目]

[趣旨]
　現在、遺伝子治療用ウイルスベクターである組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）の開発が行われ、承認薬も増えてきた。さらに、国内でも臨床試験に向けた取り組みが複数みられるようになってきた。そうした状況に伴い、AAVの製造プラットフォーム技術と品質管理手法の開発が進んできた。本セミナーではAAVを中心に、ウイルスベクターの分析と品質管理の必要性、方法と結果の解釈について、データを交えながら説明する。

[得られる知識]
▽ウイルスベクター製剤の構成
▽ウイルスベクター製剤の分析方法と品質管理項目
▽ウイルスベクター製剤の安定性に関する概要

[講演項目]

１．ウイルスベクター製剤の概要
　１−１．ウイルスベクター製剤の構成
　１−２．不純物の種類と影響
　１−３．品質管理の必要性
　１−４．規制との関係
２．ウイルスベクター製剤の分析品質管理項目と分析方法
　２−１．ウイルスベクター粒子
　２−２．カプシドタンパク質
　２−３．内包核酸
３．ウイルスベクター製剤の安定性の概要
　３−１．各種ストレスとの関係
　３−２．溶液組成との関係
□質疑応答□
 

[趣旨]
　アデノ随伴ウイルス（AAV）は、in vivo遺伝子治療のベクターとして広く利用されており、現在、世界中でさまざまな疾患を対象としたAAVベクターを用いた遺伝子治療の臨床試験が多数進行している。すでにいくつかの遺伝子治療薬は上市され、実用化が進んでいる。

　AAVベクターの安全性に関するデータが蓄積されつつある中、本セッションでは、AAVベクターを用いた遺伝子治療の開発トレンドと課題について、最新の研究成果や実例を交えて発表する。臨床応用に向け、初期開発から非臨床安全性試験、臨床試験に至るまで、幅広いテーマを取り上げ、AAVベクター遺伝子治療の実用化における課題を整理し、その解決策について議論したい。また、本講演では、非臨床及び臨床の知見からオナセムノゲン アベパルボベクの安全性評価に焦点をあてることで、遺伝子治療用製品を開発するために必要な視点について皆様と共有したい。

[得られる知識]
▽ウイルスベクターを用いた遺伝子治療等製品の全体概要・開発経緯・課題・非臨床安全評価

[講演項目]

１．遺伝子治療の特徴
　・はじめに （遺伝子治療の変遷）
　・遺伝子治療の臨床試験
　・遺伝子治療：適応症
　・遺伝子治療等製品：承認品目一覧
　・遺伝子治療における課題
２．アデノ随伴ウイルス（AAV）の特徴 
　・ウイルスベクター遺伝子治療等製品の構造
　・遺伝子治療用ベクター製品としての特性
　・AAVの指向性
　・遺伝子発現カセットの構成要素と複製能
　・AAVベクターによる目的遺伝子の送達
　・AAVベクターの免疫原性リスク
３．オナセムノゲン アベパルボベク（本製品）の概要
　・本製品の日本における製造販売承認
　・本製品の効能，効果又は性能
　・本製品の開発経緯
　・本製品の遺伝子工学的構造
　・本製品の作用機序
　・なぜ脊髄性筋萎縮症（SMA）が本製品の標的適応症となりえたのか？
　・本製品の臨床試験（有効性）
４．オナセムノゲン アベパルボベクの安全性について
　・本製品の安全性対応の経緯
　・本製品の安全性評価
　・非臨床安全性成績
　・生体内分布試験    
　・次世代への影響
　・副成分及び不純物の安全性評価
　・非臨床試験からの添付文書への記載事項
　・国内における市販後の副作用症例
　・本製品の治療方法
　・結論
□質疑応答□

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