9/30 細胞医薬における承認申請・審査とCMC・非臨床の留意点

細胞医薬における承認申請・審査とCMC・非臨床の留意点

CTD Module 2.3：QOS／記載すべき主要CMC情報
CTD（特にModule 3）および細胞医薬特有の品質・規格設定の考え方

iPS細胞由来製品が2製品、日本で世界初の承認を取得！実用化の段階へ！
iPS細胞由来製品の製造販売承認申請資料

講師

第1部（10:30～12:30）
「再生医療等製品、特に細胞医薬における承認申請・審査とCMCの課題」

ファーマバイオ(株) 執行役員 薬事信頼性保証本部長
薬学博士　澤口 和美 氏
■略歴
1988年 4月　第一三共(株)（旧サントリー株式会社 医薬事業部）開発本部プロジェクトマネージャー　
2008年 5月　エーザイ(株) 臨床研究センター 戦略企画部 シニアマネージャー　　
2009年12月　ヤンセンファーマジャパン(株) 開発企画部 シニアマネージャー・プロジェクトリーダー　
2012年10月　PAREXEL international Japan 事業部長 兼 代表
2014年12月　マイラン製薬(株)/マイランEPD(株) 薬事本部長
2018年 6月　コニカミノルタプレシジョンメディシンジャパン(株) 執行役員 薬事品質保証本部長
2020年 5月　サンバイオ(株) 執行役員 信頼性保証薬事本部長
2026年 5月　ファーマバイオ(株) 執行役員 薬事信頼性保証本部長

第2部（13:30～15:15）
「iPS細胞由来製品における承認審査と非臨床安全性評価の考え方」

住友ファーマ(株) 開発薬事部
博士（医学）　野中 瑞穂 氏
[元 (独)医薬品医療機器総合機構 審査関連業務担当]
■主な研究・業務
（独）医薬品医療機器総合機構では、医薬品や再生医療等製品の審査関連業務並びにICH S12ガイドライン作成等に従事。
現在は住友ファーマ株式会社にて、開発薬事業務に従事。


第3部（15:30～17:30）
「細胞医薬の製造・品質試験の実際 ～CDMO視点で考える承認申請を見据えたCTD対応・品質設計・規格設定の実務～」

(株)サイト-ファクト CSO 事業戦略部長
博士（理学）　久保 雄昭 氏
■主な研究・業務
専門は分子遺伝学・細胞生物学。獣医療における間葉系幹細胞の基礎・臨床研究を経て、現在は人医療における細胞治療での実用化研究、GMPレギュレーション下おける再生医療等製品（CAR-T、MSC）の治験製造、商用製造業務に携わっています。

セミナー趣旨

第1部
　医薬品の製造承認制度は1961年の薬事法施行以降、長年にわたり承認申請・審査・CMCに関する知識が蓄積されてきました。一方、再生医療等製品、特に細胞医薬は、2007年の国内第1号製品承認以降も承認実績が限られており、多くの企業が試行錯誤しながら開発を進めています。本講演では、既承認品目の公開資料を基に、細胞医薬の承認申請に必要となるCMC情報をCTD構成に沿って整理し、申請準備に役立つ実務的な視点を紹介します。

第2部
　今年に入ってiPS細胞由来製品が2製品、日本で世界初の承認を取得し、実用化の段階に入っている。今後、iPS細胞由来製品の製造販売承認申請を検討する際に活用できるiPS細胞由来製品の非臨床安全性評価の考え方について解説する。

第3部
　再生医療等製品・細胞医薬の開発では、製造プロセス、品質試験、規格設定を含むCMC戦略が、承認申請および商用化に向けて極めて重要となる。一方で、細胞医薬は生体由来原材料を用いる特性上、製品ばらつきや工程依存性が大きく、従来医薬品とは異なる品質設計・品質保証の考え方が求められる。
　本講演では、CDMOの実務視点から、CAR-T細胞やMSC製剤等を例に、CTD Module 3を見据えた製造・品質試験、品質設計、規格設定、Validation、Comparabilityの考え方について概説する。さらに、商用製造を見据えたCMC戦略および今後の細胞医薬製造の方向性についても紹介する。

セミナー講演内容

第1部（10:30～12:30）
「再生医療等製品、特に細胞医薬における承認申請・審査とCMCの課題」

講師：ファーマバイオ(株)　澤口 和美 氏

１．はじめに
　1) 再生医療等製品・細胞医薬の承認実績と開発上の特徴
　2) 既承認品目の公開資料から読み取るCMC審査上の着眼点
２．CTD Module 1：申請書等行政情報
　1) 再生医療等製品の申請区分等　
　2) 製造所、製造販売業者、製造管理・品質管理体制の整理
　3) GCTP適合性調査に向けた準備事項
　4) PMDA相談戦略：品質相談、材料適格性相談、申請前相談
３．CTD Module 2.3：Quality Overall Summary（QOS）
　1) Module 2.3の構成とCMC全体像：原料細胞から最終製品まで
　2) 開発経緯、製造方法の変遷、工程変更履歴の整理
　3) 重要品質特性、Critical Quality Attributesの設定と管理戦略
　4) 品質リスクと管理戦略：何を、どこで、どのように管理するか
４．QOSに記載すべき主要CMC情報
　1) 原料細胞のドナー適格性、採取・受入れ、トレーサビリティ
　2) 培地、血清等の原材料・副資材管理
　3) 製造工程、工程内管理、重要工程パラメータ
　4) 細胞特性解析、力価試験、安全性試験
　5) 規格及び試験方法
　6) 安定性、保存条件、輸送条件、使用時調製
□質疑応答□


第2部（13:30～15:15）
「iPS細胞由来製品における承認審査と非臨床安全性評価の考え方」
講師：住友ファーマ(株)　野中 瑞穂 氏

１．再生医療等製品の製造販売承認申請
　1.1 iPS細胞由来製品の規制上の位置づけ
　1.2 申請資料
　1.3 信頼性保証
　1.4 申請から承認まで
２．iPS細胞由来製品の非臨床安全性評価
　2.1 基本的な考え方
　2.2 一般毒性評価
　2.3 造腫瘍性評価
　2.4 非細胞成分・不純物の安全性評価
　2.5　審査のポイント
３．参考
　3.1 指針・ガイダンス等
　3.2 参考URL
□質疑応答□


第3部（15:30～17:30）
「細胞医薬の製造・品質試験の実際
～CDMO視点で考える承認申請を見据えたCTD対応・品質設計・規格設定の実務～」
講師：(株)サイト-ファクト　久保 雄昭 氏

１．再生医療等製品・細胞医薬の現状と市場動向
２．細胞医薬におけるCDMOの役割
３．細胞医薬におけるCMC戦略の重要性
４．CTD（Common Technical Document）の基本構造
５．CTD Module 3（CMC/Quality）の概要
６．細胞医薬におけるModule 3の課題
７．細胞医薬における品質設計（QbD）の考え方
８．CQA（Critical Quality Attributes）とCPP（Critical Process Parameters）
９．Control StrategyとValidation戦略
１０．CAR-T細胞製剤の製造工程とCMC上の論点
１１．CAR-T細胞製剤における品質試験・規格設定
１２．CAR-T細胞製剤におけるComparabilityと商用化課題
１３．MSC製剤の製造工程と品質設計
１４．MSC製剤におけるPotency assayと規格設定
１５．生体原材料・物流・Chain of Identity/Chain of Custody
１６．Tech TransferとKnowledge Transfer
１７．APS、PPQ、Process Validationの考え方
１８．商用製造を見据えたCMC/品質保証体制
１９．電子化・MES/eBR・Data Integrityへの対応
２０．今後の細胞医薬製造とCDMOの方向性
□質疑応答□

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