3/13 核酸医薬品・mRNA医薬品開発にむけた戦略的な体内動態制御と 標的指向性の最適化・送達効率化を高めるDDS技術

東京理科大学 薬学部 教授　西川 元也　氏

【主なご研究・ご業務】
核酸を基盤とした疾患治療システムの開発、生体由来ナノ粒子の調製および医療応用

　 核酸医薬品の臨床応用には、体内動態の理解とDDS設計による標的指向性の最適化が不可欠である。近年、リガンド修飾や脂質ナノ粒子など多様な送達技術が進展している一方で、体内での分布・分解・排泄といった薬物動態の制御は依然として大きな課題として残されている。本セミナーでは、核酸医薬の課題を克服するための体内動態制御戦略とDDS技術の最新動向を紹介し、設計指針の考え方から、実際の開発事例や今後の展望までを概説する。

 1. 核酸医薬品の定義と特徴
　1.1 開発の現状と市場動向
　1.2 核酸医薬品の種類
　　a) アンチセンスオリゴヌクレオチド
　　b) siRNA
　　c) miRNA
　　d) デコイオリゴヌクレオチド
　　e) アプタマー
　　f) CpGオリゴヌクレオチド（免疫修飾型核酸）
　1.3 核酸医薬品の構造的特徴
　1.4 mRNA医薬品との比較

2. 核酸医薬品の体内動態
　2.1 生体側因子と薬物動態の基本概念
　2.2 核酸医薬に特有の動態特性
　2.3 安定性・分解・排泄に関わる要因

3. DDSによる体内動態制御の基本
　3.1 DDSの概念と分類
　3.2 吸収改善とバリア突破
　3.3 コントロールドリリース
　3.4 標的化（ターゲティング）
　　　a) 肝細胞
　　　b) 筋細胞
　　　c) 固形腫瘍
　　　d) 血中ターゲティング
　　　e) 免疫細胞

4. 核酸医薬におけるDDS応用と最適化
　4.1 タンパク結合の制御
　4.2 リガンド修飾と標的指向化
　4.3 脂質ナノ粒子・リポソーム・エクソソーム
　4.4 DNAナノテクノロジーと次世代キャリア

5. 核酸医薬品に対するDDS開発の展望
　5.1 疾患別応用（肝・中枢・腫瘍・免疫）
　5.2 産業化と今後の課題

質疑応答

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